一项单臂III期研究结果显示,选择性Rho相关卷曲螺旋激酶2(ROCK2)抑制剂甲磺酸贝鲁莫舒地尔在日本类固醇依赖性/耐药性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者的二线或后续治疗中引起了持久反应。

该研究的主要作者称,21名患者的48周数据显示,最佳总体缓解率(ORR),即主要终点,为85.7%。所有18名患者均表现出部分反应,贝鲁莫舒地尔的治疗中位持续时间为13.8个月。
中位缓解持续时间(DOR)为68.1周,18名患者中有8名在数据截止时维持缓解。器官特异性分析显示,上消化道的最佳ORR为100%,关节/筋膜的最佳ORR为80%,口腔的最佳ORR为72.2%,皮肤的最佳ORR为54.5%,食道的最佳ORR为50%,眼睛的最佳ORR为26.7%。
在症状改善方面,超过一半的患者在整个研究过程中至少有一次经历了具有临床意义的症状改善,即李氏症状量表(LSS)评分降低7分以上。随后,66.7%的患者能够减少皮质类固醇剂量。
在安全性方面,90.5%的患者出现治疗中出现的不良事件(TEAE),38.1%的患者记录到与药物相关的TEAE。最常见的TEAE是白内障、腹泻和COVID-19。研究期间有两名患者死亡,但均与研究药物无关。
该研究中的患者之前接受过一线cGVHD治疗,包括依鲁替尼。每日服用200毫克贝鲁莫舒地尔。作者表示,贝鲁莫舒地尔已在美国、英国、加拿大和日本等多个国家获准用于治疗cGVHD,其作用机制与目前可用的疗法不同。

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