2024年8月14日，美国食品药品管理局（FDA）宣布批准了集落刺激因子-1受体阻断抗体axatilimab-csfr（商品名：Niktimvo）的新适应症，用于治疗体重至少40公斤的成人和儿科患者，这些患者在接受至少两种先前的全身治疗后仍出现慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的症状。
在一项名为AGAVE-201（NCT04710576）的随机、开放标签、多中心临床试验中，研究人员评估了三种不同剂量的axatilimab-csfr对于复发性或难治性cGVHD成人和儿童患者的治疗效果。这些患者已经接受过至少两种全身治疗并需要额外的治疗方案。
试验的主要疗效指标是截至第7周期第1天的总体反应率（ORR），其中包括根据2014年NIH反应标准共识发展项目确定的完全反应或部分反应。在接受推荐剂量治疗的79名患者中，ORR达到了75%（95%置信区间：64，84）。首次反应的中位时间为1.5个月（范围：0.9至5.1）。从首次反应到疾病进展、死亡或开始新的全身疗法计算，中位反应持续时间为1.9个月（95%置信区间：1.6，3.5）。在获得反应的患者中，有60%（95%置信区间：43，74）的患者在反应后至少12个月内没有死亡或开始新的全身疗法。
在安全性方面，最常见的不良反应（发生率≥15%），包括实验室异常，是天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、感染（病原体未指明）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、病毒感染、γ-谷氨酰转移酶（GGT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶（CPK）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。
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