Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发的一次性基因疗法Casgevy（exagamglogene
autotemcel）已被英国国家健康与临床优化研究所（NICE）推荐，用于治疗英国国家医疗服务体系（NHS）中的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。
NICE在其最终指南草案中建议，对于适合进行血液和骨髓移植但没有合适捐赠者的12岁及以上患者，应使用Casgevy进行治疗。β地中海贫血是一种遗传性血液疾病，会影响红细胞的功能，而红细胞对于向身体各部位输送氧气至关重要。患有最严重疾病的患者会出现危及生命的贫血，且需要终生定期输血。
据估计，英格兰有460名患有TDT的患者可能符合接受Casgevy治疗的条件。该疗法通过编辑患者自身骨髓干细胞中的缺陷基因，使身体能够产生功能性的血红蛋白。临床试验数据显示，93%的β地中海贫血患者在接受治疗后至少一年内不需要输血，人们希望这种疗法能够提供终生的治愈效果。
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