辉瑞公司宣布，其血友病B基因疗法Durveqtix（fidanacogene
elaparvovec）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，用于治疗患有严重和中度严重的罕见出血性疾病的成年人患者。
Durveqtix特别适用于那些未服用过IX因子（FIX）抑制剂且未检测到腺相关病毒变异型Rh74抗体的患者。血友病B是一种因血液凝结FIX缺乏而导致的遗传病，全球有超过42,000人受此疾病影响。
目前，这类患者的标准护理需要定期静脉输注FIX替代产品以预防或治疗出血。然而，许多中度至重度患者仍然面临自发性出血的风险，这凸显了对提供持续止血保护的新治疗方案的需求。
欧盟委员会关于该疗法的决定是基于欧洲药品管理局人类药物委员会的最新建议，并得到了BENEGENE-2后期临床试验的积极结果的支持。该试验针对的是18至62岁中度至重度血友病B患者，达到了非劣效性的主要疗效终点。
与作为常规治疗一部分的常规FIX预防方案相比，Durveqtix输注后总出血的年出血率显著下降。治疗后第二年至第四年期间，疗效保持稳定，且Durveqtix被证明具有良好的耐受性，其安全性与1/2期结果一致。
就在此次批准的前一天，辉瑞公司还公布了其血友病研究后期研究的积极顶线结果，进一步证明了Durveqtix在治疗血友病B方面的潜力。
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