芦可替尼作为一种针对骨髓纤维化(MF)的治疗药物,已经在多项临床研究中展现出了其显著的治疗优势和为患者带来的多重获益。

首先,COMFORT-Ⅰ和COMFORT-Ⅱ这两项关键性的III期临床研究已经证实,与现有的常规骨髓纤维化治疗药物相比,MF患者应用芦可替尼治疗在缩小脾脏体积、改善骨髓纤维化相关症状等方面均具有显著的优势。进一步的研究还发现,芦可替尼治疗后,大部分患者的骨髓纤维化进程得到了中止甚至好转。
其次,COMFORT
Ⅰ/Ⅱ的5年汇集分析结果进一步证实了芦可替尼对于MF患者的长期生存获益。5年的随访数据表明,芦可替尼治疗组的死亡率较对照组降低了30%,并且中位总生存期也得到了显著的延长。此外,早期开始芦可替尼治疗的患者还观察到了更少的血小板减少和贫血事件,以及更高的脾脏体积改变率,这表明早期使用芦可替尼可能会改善患者的临床结局。
除了上述的获益,纳入了中危-1
MF患者的JUMP研究也证明了芦可替尼在这一患者群体中的临床获益。基于此,2023年CSCO《恶性血液病诊疗指南》推荐芦可替尼作为有明显症状、显著脾大、髓外造血、门静脉高压的低危/中危患者的一线治疗。
ASH会议披露的一篇摘要还比较了PMF患者在芦可替尼获批前和芦可替尼时代的心血管相关死亡风险。结果显示,与一般人群相比,PMF患者发生心血管相关死亡的风险在芦可替尼时代似乎没有增加,并且与获批前相比,芦可替尼时代的总体和某些特定心血管疾病的标准死亡率似乎更低。这表明芦可替尼可能对降低PMF患者心血管疾病的死亡率具有一定益处。
综上,芦可替尼作为一种针对MF的治疗药物,已经展现出了其显著的治疗优势和为患者带来的多重获益,包括缩小脾脏体积、改善相关症状、延长生存期以及降低心血管疾病死亡率等。这些获益使得芦可替尼成为MF患者的一种重要治疗选择。

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