博舒替尼为一代TKI耐药和不耐受的儿童慢性髓系白血病患者带来新希望

　　JCO在线发表了一项重要的I期临床试验结果，该试验旨在确定对于一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药/不耐受（R/I）的慢性期（CP）慢性髓系白血病（CML）儿童患者，接受博舒替尼治疗的推荐II期剂量（RP2D）。这一研究为这类罕见且治疗挑战的儿童白血病患者带来了新的治疗可能性。

　　CML是一种罕见的儿童疾病，占所有儿童白血病的3%。它由特定的基因重组导致，产生BCR-ABL1融合基因。虽然一代TKI伊马替尼已经极大改善了Ph+ CML患者的预后，但长期看来，约30%的儿童患者对伊马替尼不耐受或产生耐药。二代TKI如达沙替尼和尼洛替尼虽然对这类患者有一定效果，但仍有局限性。

　　博舒替尼是一种SRC和BCL-ABL1双重抑制剂，既往已被批准用于新诊断的成人CML患者的治疗。ITCC-054/COG AAML1921试验的I期部分旨在确定R/I和初诊（ND）CML儿童患者接受博舒替尼治疗的RP2D。

　　这项国际多中心、单臂、开放标签的I/II期临床试验纳入了欧洲21个地点的1~18岁、对至少一种TKI不耐受、Ph+ CML（慢性期、加速期、急变期）患者为研究对象。他们接受了不同剂量的博舒替尼治疗，以确定Ph+ CML患者的RP2D。

　　研究结果显示，博舒替尼在儿童患者中的耐受性良好，且初步疗效显著。对于R/I患者，RP2D确定为400mg/m2，而对于ND患者，RP2D则确定为300mg/m2。在安全性方面，最常见的不良事件包括腹泻、腹痛、呕吐等，但大部分患者可耐受。在疗效方面，中位随访时间为23.8个月时，治疗结束时的完全血液学缓解（CHR）率高达100%，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率为96.4%，完全细胞遗传学缓解（CCyR）率为92.9%，主要分子学缓解（MMR）率为46.4%。此外，1年和2年的总生存率（OS）均为100%，3年OS率为85.7%。无事件生存率（EFS）也保持在较高水平。

　　这一研究结果表明，博舒替尼为一代TKI耐药和不耐受的儿童CML患者提供了一个新的治疗选择。其良好的耐受性和显著的疗效使得这一药物有望改善这类患者的生存质量和预后。目前，该试验的II期部分正在进行中，以进一步验证博舒替尼在儿童CML患者中的疗效和安全性。

　　据悉，博舒替尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。