根据最近发表在《新英格兰医学杂志》上的第三阶段研究结果，赛诺菲（Sanofi）和Sobi公司联合开发的每周一次的血友病A治疗方法已被证明对患有这种严重罕见出血性疾病的儿童具有“高度有效的出血保护作用”。
血友病A是一种遗传性疾病，由于功能性凝血因子VIII水平不足导致。凝血因子VIII是一种对血液凝固至关重要的蛋白质，每年约有5000名男性新生儿中就有1名患有此病。
Efanesoctocog
alfa是一种通过静脉注射给药的第VIII因子替代疗法，已经获得批准用于治疗患有A型血友病的成人和儿童。赛诺菲在美国、日本和台湾以Altuviiio为商品名进行销售，而Sobi上个月也获得了欧盟委员会的营销授权，以Altuvoct为品牌名称向所有年龄段的A型血友病患者提供这种疗法。
第三阶段的XTEND-Kids研究评估了12岁以下接受过治疗的严重血友病A患者每周服用一次efanesoctocog
alfa治疗52周的效果。该试验达到了其主要和次要终点，包括第VIII因子抑制剂的发生和年出血率（ABR）。
研究结果显示，在按照方案接受治疗的73名患者中，该疗法未检测到因子VIII抑制剂的发展，中位ABR为零，估计平均ABR为0.61。此外，82%的患者使用efanesoctocog
alfa后未出现关节出血，且该疗法耐受性良好，未发生导致停止治疗的不良事件。
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