Mitapivat治疗非输血依赖性地中海贫血的的效果如何？

　　Mitapivat，一种新型的口服丙酮酸激酶（PK）变构激活剂，在全球III期临床试验ENERGIZE中取得了显著成果。该试验首次展示了口服药物治疗α和β非输血依赖性地中海贫血（NTDT）的潜力，为这类患者提供了新的治疗选择。

　　目前，全球尚未有针对NTDT的口服疗法获批。该病特征包括贫血、无效红细胞生成、溶血和铁过载，可能导致严重并发症、生活质量下降和寿命缩短。Mitapivat的出现，有望填补这一治疗空白。

　　试验结果显示，与安慰剂组相比，使用mitapivat后，患者的血红蛋白反应明显改善。此外，mitapivat在所有预先指定的亚组中均表现优于安慰剂，包括不同的地中海贫血基因型和基线血红蛋白浓度。同时，患者的平均血红蛋白浓度、疲劳评分以及红细胞生成活性和溶血标志物均有显著改善。

　　安全性方面，mitapivat组和安慰剂组之间任何级别的治疗引起的不良事件发生率相似。大多数不良事件是短暂的，不会影响患者的生活质量。严重不良事件的发生率较低，且均未被认为与治疗相关。

　　该研究将194名参与者按2:1的比例随机分配至mitapivat或安慰剂组，持续24周。研究结果首次证明，疾病改良疗法对整个NTDT范围都有效。Mitapivat可能代表一种新的口服治疗选择，可同时解决地中海贫血的病理生理学和健康相关的生活质量问题。

　　针对患有α-或β-TDT的成人患者，mitapivat的III期ENERGIZE-T研究也取得了积极成果。根据这两项研究的数据，mitapivat作为地中海贫血治疗药物即将提交监管部门批准。

　　总的来说，Mitapivat为非输血依赖性地中海贫血患者提供了新的治疗希望。其显著的疗效和可接受的安全性数据使得它有望成为这类患者的重要治疗选择。

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