在2024年ASCO年会上，一项关于新药INCB057643的研究报告引起了广泛关注。该药物作为单药或与芦可替尼联合使用时，在晚期骨髓纤维化患者群体中展现出了良好的临床活性和耐受性。这一发现被认为是满足其他晚期骨髓增生性肿瘤（MPN）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者，尤其是那些患有复发或难治性疾病，或对JAK抑制剂反应不佳的患者未满足需求的一个潜在突破。
研究的初步结果显示，INCB057643在4至10毫克的剂量范围内通常耐受性良好，未出现致命的治疗相关影响。虽然61.4%的患者出现了3级或更高级别的治疗引起的不良反应（TEAE），但仅有25%的患者经历了严重的不良反应。其中最常见的是血小板减少症，导致5名患者停止了治疗。值得注意的是，在更高剂量组（12毫克）中，有2例患者报告了剂量限制性毒性（DLT），而在6毫克剂量的联合治疗组中观察到1例DLT。
疗效方面，两个治疗组的患者均观察到脾脏体积和症状负担的改善。具体而言，在接受10毫克或以上剂量INCB057643治疗的患者中，有3名患者的脾脏体积减少了至少35%（SVR35）。在联合治疗组中，也观察到了相似的脾脏体积减少情况。此外，在接受单药治疗的患者中，有超过三分之一的患者在第24周时肿瘤症状评分较基线减少至少50%（TSS50），联合治疗组中也有超过一半的患者达到了这一标准。
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