普纳替尼治疗难治性慢性粒细胞白血病及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的临床试验结果分析

　　本研究旨在评估普纳替尼在治疗对达沙替尼或尼洛替尼产生抵抗或不可接受毒副作用、且携带BCR-ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）患者，包括慢性期、加速期、急变期，以及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中的疗效和安全性。

　　研究方法

　　纳入标准：研究共纳入449例经多次既往治疗无效或不耐受的患者，包括CML各期及费城染色体阳性ALL患者。

　　治疗方案：所有患者接受普纳替尼初始剂量为每天45 mg的治疗。

　　随访时间：中位随访期为15个月。

　　研究结果

　　疗效评估

　　慢性期CML：56%的患者出现主要细胞遗传学反应（MCR），其中达沙替尼或尼洛替尼抵抗性或出现不可接受副作用的患者为51%，T315I突变型患者为70%；46%的患者出现完全细胞遗传学反应（CCyR），分别为40%和66%；34%的患者出现主要分子学反应（MMR），分别为27%和56%。

　　加速期CML：55%的患者出现主要血液学反应（MHR），39%的患者出现MCR。

　　急变期CML：31%的患者出现MHR，23%的患者出现MCR。

　　费城染色体阳性ALL：41%的患者出现MHR，47%的患者出现MCR。

　　研究还发现，普纳替尼的疗效与BCR-ABL激酶域突变状态和持续时间无显著关联，且持续出现MCR至少12个月的患者比例高达91%。

　　安全性评估

　　常见不良反应：血小板减少、皮疹、皮肤干燥、腹疼。

　　严重不良事件：9%的患者发生严重性动脉血栓事件，其中约3%被认为与治疗相关。

　　治疗中断：12%的患者因不良反应事件而终止治疗。

　　普纳替尼在治疗对达沙替尼或尼洛替尼产生抵抗或不可接受毒副作用、且携带BCR-ABL T315I突变的CML及费城染色体阳性ALL患者中，展现了显著的疗效和相对可控的安全性。其疗效不受BCR-ABL激酶域突变状态和持续时间的影响，且长期反应稳定。然而，也需关注其可能引起的严重不良事件，如动脉血栓事件，并在临床应用中密切监测患者的反应和耐受性。

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