2024年3月19日，全球制药巨头武田公司宣布了一项重要里程碑，即美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其旗下药物ponatinib（普纳替尼，商品名：Iclusig）的补充新药申请（sNDA），允许其联合化疗作为一线治疗方案，用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+
ALL）成年患者。这一决定标志着ponatinib在治疗Ph+ ALL领域取得了新的突破，为患者提供了更为有效的治疗选择。
本次新适应症的获批，主要得益于PhALLCON这项III期临床试验的积极结果。该研究采用随机、对照设计，对比了ponatinib联合低强度化疗与伊马替尼联合化疗（后者尚未获得此适应症批准）在新诊断Ph+
ALL患者中的疗效。结果显示，ponatinib联合化疗组在诱导治疗结束后实现了更高的微小残留病（MRD）阴性完全缓解率，达到了研究的主要终点。这一显著疗效不仅体现了ponatinib作为三代Bcr-abl激酶抑制剂的强大作用，也进一步证实了其与化疗联合使用的协同效果。
Ponatinib自2012年首次在美国上市以来，便以其独特的药理机制和广泛的适应症范围受到了业界的广泛关注。作为三代Bcr-abl激酶抑制剂的代表药物，ponatinib能够特异性地抑制BCR-ABL融合蛋白的活性，从而阻断白血病细胞的增殖和扩散。此前，ponatinib已被批准用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的慢性期、加速期或母细胞期慢性髓性白血病（CML）患者，以及对既往TKI耐药或不耐受的Ph+
ALL成年患者。而2016年的再次获批，更是将其应用范围扩大至T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ ALL的成人患者。
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