近日,一项针对FLT3突变急性髓系白血病(AML)患者的新联合治疗方案取得了显著成果。该方案结合了阿扎胞苷、维奈克拉和吉瑞替尼三种药物,并在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。

FLT3是AML中最常见的突变基因,约20%~25%的新诊断AML患者会发生FLT3-ITD突变,这种突变与患者的预后不良密切相关。目前,针对这类患者的标准治疗方案为阿扎胞苷加维奈克拉的联合方案,然而FLT3驱动的复发仍然十分常见。
吉瑞替尼作为一种口服强效FLT3抑制剂,已在前期临床试验中展现出对FLT3突变AML的显著疗效。本次研究中,研究者设计了一项I/II期临床试验,旨在评估阿扎胞苷、维奈克拉和吉瑞替尼联合方案在FLT3突变AML患者中的疗效和安全性。
研究结果显示,该联合方案在新诊断的FLT3突变AML患者中取得了令人瞩目的成果。在纳入研究的30例患者中,复合CR/CRi率高达96%,且大部分患者在治疗周期内获得了形态学缓解。此外,93%的患者通过多参数流式细胞仪获得MRD阴性,显示出该方案在清除微小残留病灶方面的优异表现。
在复发或难治性FLT3突变AML或慢性粒单核细胞白血病(CMML)患者中,该联合方案也展现出一定的疗效,复合CR/CRi率达到27%,且mCRc率为73%。尽管这一群体的预后相对较差,但该方案仍然为患者提供了新的治疗机会。
安全性方面,该联合方案表现出可接受的安全性,最常见的≥3级非血液学不良事件为感染和中性粒细胞减少性发热。然而,值得注意的是,在复发或难治性患者中,有部分患者发生了严重的感染事件,这提示在该群体中需要更加谨慎地监测和管理感染风险。
总的来说,这项新联合治疗方案为FLT3突变AML患者提供了一种新的、有效的治疗选择。未来,随着更多临床数据的积累,我们有望进一步优化治疗方案,提高患者的生存质量和预后。

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