去纤苷在治疗严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭患者方面取得了显著成效

　　去纤苷（Defitelio/Defibrotide）在治疗严重静脉闭塞性疾病（特别是肝静脉阻塞，也称为窦性阻塞综合征）伴多器官衰竭患者方面取得了显著成效。

　　疾病背景：造血干细胞移植（HSCT）是治疗恶性和非癌性血液系统疾病的有效方法，但肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征是其罕见、早期且危及生命的并发症。该综合征合并多器官功能衰竭时，死亡率极高。

　　药物简介：去纤苷是一种针对这一并发症的治疗药物，其疗效在多项临床研究中得到了验证。

　　研究数据：发表在《美国血液学会杂志》（ASH）的BLOOD版块上的3期关键研究数据表明，去纤苷治疗的患者在造血干细胞移植后第100天的生存率和完全缓解率方面，与严格选择的历史对照相比，具有统计学意义的改善。

　　FDA批准：基于这些积极的研究结果，FDA批准去纤苷用于治疗在造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍的成人和儿童肝小静脉闭塞性疾病。

　　研究设计：3期研究调查了去纤苷对已确定肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征并伴有多器官衰竭的成人和儿童患者的安全性和有效性。研究人员将给予去纤苷的患者与历史对照进行了比较。

　　研究结果：与历史对照相比，去纤苷治疗的患者在造血干细胞移植后第100天的生存率有显著改善。此外，完全缓解率也有显著提高。去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。

　　安全性：研究结果显示，去纤苷治疗在安全性方面表现良好。

　　不良事件：最常见的不良事件是低血压，但去纤苷组与历史对照组之间在出血事件的发生率上没有差异。

　　去纤苷在治疗严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭患者方面取得了显著成效，提高了患者的生存率和完全缓解率。这一发现对于改善HSCT患者的预后具有重要意义，为这一危及生命的并发症提供了新的治疗选择。未来，进一步的研究可以探索去纤苷在不同患者群体中的最佳使用策略，以及与其他治疗方法的联合应用效果。

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