去纤苷钠对伴有肾或肺功能障碍的造血干细胞移植后肝静脉闭塞性疾病的患者效果如何？

　　去纤苷钠（Defitelio）在治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞性疾病（VOD）方面取得了显著成效，尤其对于伴有肾或肺功能障碍的患者。

　　疾病背景：VOD，也称为肝窦阻塞综合征（HSOS），是HSCT后常见的并发症，多发于移植后21天内，且可能伴有多器官功能衰竭，具有高病死率。

　　药物简介：去纤苷钠是Jazz Pharmaceuticals开发的一种注射药物，于2016年3月30日获得FDA批准，用于治疗肝脏VOD，是目前唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物。

　　研究设计：去纤苷钠的疗效在三项研究中进行了评估：两项前瞻性临床试验（研究1和研究2）和一项扩大准入研究（研究3）。

　　患者群体：研究纳入了成人和儿童患者，均诊断为HSCT后的肝脏VOD和多器官功能障碍。

　　治疗方案：患者接受去纤苷钠治疗，剂量为6.25 mg/kg，每6小时输注一次，持续至少14天，直至症状消失或患者出院。

　　研究1：移植后100天存活率为38%。

　　研究2：移植后100天存活率为44%。

　　研究3：移植后100天生存率为45%。

　　对比分析：相比接受其他支持治疗或干预的患者预期的移植后100天生存率（21%-31%），去纤苷钠治疗组的生存率显著提高。

　　去纤苷钠在治疗HSCT后肝静脉闭塞性疾病方面表现出显著的疗效，尤其是在提高移植后100天生存率方面。这一发现对于改善HSCT患者的预后具有重要意义，为伴有肾或肺功能障碍的VOD患者提供了新的治疗选择。

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