去纤苷治疗肝静脉闭塞性疾病或正弦阻塞综合征疗效显著，安全性如何？

　　Defitelio（去纤苷）在治疗肝静脉闭塞性疾病（VOD）或正弦阻塞综合征（SOS）方面表现出显著疗效，且安全性良好。以下是对其疗效和安全性的详细分析：

　　药物名称：Defitelio（去纤苷、去纤维钠）

　　批准情况：

　　2013年10月底在欧盟上市。

　　2016年3月30日，美国FDA批准其用于治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病。

　　Defitelio是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药。

　　主要作用于内皮细胞，产生多种生物学效应。

　　研究背景：基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了Defitelio在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用。

　　研究对象与方法：

　　研究纳入了19例sHVOD患者。

　　去纤苷剂量为每天5~60mg/kg，静脉滴注。

　　中位使用时间为15天（2~61天）。

　　研究结果：

　　42%的患者获得完全缓解（CR）。

　　移植后100天总生存率（OS）达32%。

　　患者能较好耐受去纤苷。

　　后续验证：此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　使用去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%，无因果关系）为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。

　　总体而言，Defitelio在治疗过程中表现出良好的安全性。

　　近年来，多个临床研究结果一致表明，Defitelio是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。其显著的疗效和良好的安全性为患者提供了新的治疗选择。

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