去纤苷治疗肝小静脉闭塞病的药物

　　造血干细胞移植（HSCT）是血液疾病患者获得长期生存的关键治疗手段之一。随着HSCT技术不断进步，国内的应用案例也在逐年增加。但需注意，HSCT治疗过程复杂，且可能引发多种并发症，其中肝小静脉闭塞病（VOD）/肝窦阻塞综合征（SOS）是重要的一种。

　　肝小静脉闭塞病可危及生命，异体移植时风险更高。这是一种罕见且可能危及生命的肝脏疾病，症状包括体重迅速增加、腹水、疼痛性肝肿大和黄疸。与自体造血干细胞移植相比，异基因造血干细胞移植的患者中，肝脏VOD更为常见，通常由HSCT的预处理治疗引发。

　　目前，SOS/VOD缺乏有效的治疗措施，而去纤苷（Defitelio）是唯一一个被证实对SOS/VOD有治疗及预防效果的药物。此药是从猪肠黏膜中提取的单链多聚脱氧核苷酸复合物。

　　2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局（EMA）的上市批准。到了2016年3月30日，它再获美国FDA批准，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD，成为首个获FDA批准用于重度肝脏VOD的疗法。

　　经FDA批准基于3项临床试验，共涉及528例HSCT后严重肝脏VOD及肝脏或肾脏异常患者，显示出显著的治疗效益。以下是这些研究的生存率概述：

　　第一项3期前瞻性试验显示，在134例肝VOD和多器官衰竭患者中，去纤苷治疗组100天后的生存率为38.2%，高于对照组的25%。

　　第二项2期剂量探索试验表明，75例患者接受低剂量去纤苷治疗，100天后的生存率为44%；而74例接受高剂量的患者生存率为39%。

　　第三项扩大用药分析涉及351例患者，每6小时输注固定剂量的去纤苷，100天后的生存率达到45%。

　　在安全性方面，3项研究中常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。严重的副作用主要为低血压和肺泡出血。

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