英国国家健康与临床优化研究所（NICE）近日已推荐CSL Behring的血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene
dezaparvovec）立即由英国国民医疗服务体系（NHS）报销。这一决定特别适用于没有IX因子（FIX）抑制剂病史的严重或中度严重血友病B的成年人。
血友病B是一种遗传性出血性疾病，影响着英国2,000多人，其主要由凝血FIX的缺失或水平不足导致。目前，重症患者需要终身接受静脉注射FIX治疗，但在输液前几天，他们仍容易出现突破性出血和疼痛。
Hemgenix通过基因疗法的方式，使人体能够持续产生FIX，从而解决血友病B的潜在遗传原因。NICE的这项积极推荐得到了后期HOPE-B试验结果的支持。该试验显示，单次输注Hemgenix在18个月时即可显著提高平均FIX活性水平达36.9%，并且在24个月和36个月时这一增长持续稳定。与6个月的导入期相比，给药后24和36个月的调整后年出血率降低了64%。
值得注意的是，96%接受Hemgenix治疗的患者停止了常规的FIX预防治疗，这意味着他们在长达36个月的时间内不再需要定期输液。
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