英国国家健康与临床优化研究所（NICE）已正式推荐CSL Behring的血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene
dezaparvovec）纳入英国国民医疗服务体系（NHS）报销范围。这一积极意见标志着NICE之前对该疗法的拒绝决定得到了推翻。
该推荐特别适用于没有IX因子（FIX）抑制剂病史的严重或中度严重血友病B的成年人。血友病B是一种遗传性出血性疾病，由于凝血FIX缺失或水平不足而导致，影响着英国2000多人。目前，重症患者需要终生接受静脉注射FIX治疗，但即便如此，在输液前几天他们仍然容易出现突破性出血和疼痛。
CSL的Hemgenix通过使人体持续产生FIX，从根本上解决了血友病B的潜在遗传原因。NICE的最新决定得到了后期HOPE-B试验结果的支持。在该试验中，单次输注Hemgenix在18个月时就显示出平均FIX活性水平显著提高36.9%。这些增长在24个月时持续为36.7%，在36个月时持续为38.6%。与6个月的导入期相比，给药后24和36个月的调整后年出血率降低了64%。
此外，96%接受Hemgenix治疗的患者停止了常规FIX预防治疗，这意味着他们在长达36个月的时间内不再需要定期输液。尽管NICE评估委员会在去年8月的指导意见草案中表示，关于该疗法长期效果的证据还不够充分，但CSL目前已同意与NICE在创新药物基金下开展一项管理访问计划，并表示将与NHS英格兰选定的治疗中心密切合作，以确保符合条件的患者能够尽快获得治疗。
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