Alnylam
Pharmaceuticals公司宣布，其RNA干扰（RNAi）疗法在治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）方面显示出积极效果。这一结论来自于该公司第三阶段HELIOS-B研究的最新数据。
该研究旨在评估Amvuttra（vutrisiran）与安慰剂相比，在ATTR-CM患者中的疗效和安全性。结果显示，无论是在基线时接受还是未接受tafamidis治疗的患者，Amvuttra均表现出显著的治疗效果。
ATTR淀粉样变性是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在身体内积聚引起的疾病，可影响神经、心脏和胃肠道等多个部位。此病分为遗传性和野生型两种，全球受影响人数众多。
在HELIOS-B研究中，Amvuttra不仅达到了主要和次要终点，还在所有关键亚组，包括基线tafamidis使用情况、ATTR疾病类型和疾病严重程度测量中，均展现出显著疗效。具体而言，Amvuttra通过降低血液中的血清维生素A水平，减少体内TTR的积累，从而在36个月时显著降低了全因死亡率和复发性心血管事件的综合水平。
此外，该RNAi疗法在安全性和耐受性方面也表现出色，与其既定特性一致。
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