NF2相关神经鞘瘤病（NF2-SWN）是一种复杂的肿瘤易感综合征，包括多种类型的肿瘤，如前庭神经鞘瘤、非前庭神经鞘瘤、脑膜瘤和室管膜瘤。长期以来，该病的治疗一直是个挑战，因为缺乏有效的获批疗法。最近，一项采用布加替尼（一种多种酪氨酸激酶抑制剂）的2期平台试验为NF2-SWN患者带来了新的治疗希望。
在这项篮式设计的试验中，研究人员招募了40名患有进展性NF2-SWN的患者，这些患者的中位年龄为26岁。所有患者均接受口服布加替尼治疗，每日剂量为180毫克。研究团队通过中央审查委员会评估了每位患者的一个靶肿瘤和最多五个非靶肿瘤的治疗效果。
经过中位10.4个月的随访，研究结果显示，在靶肿瘤中，有10%的肿瘤显示出了放射学反应（95%置信区间[CI]，3至24），而在所有肿瘤中，有23%的肿瘤显示出了放射学反应（95%
CI，16至30）。特别值得注意的是，脑膜瘤和非前庭神经鞘瘤在治疗中获益最大。
此外，治疗期间所有肿瘤类型的年增长率均有所下降，这表明布加替尼在控制肿瘤生长方面具有一定的效果。在听力改善方面，有35%（95%
CI，20至53）的符合条件耳朵的听力在治疗期间得到了改善。探索性分析还表明，患者自我报告的疼痛严重程度在治疗期间有所下降，这进一步支持了布加替尼在改善患者生活质量方面的潜力。
尽管这些结果令人鼓舞，但研究人员也强调，这项研究还处于初步阶段，需要更多的研究来验证布加替尼在NF2-SWN治疗中的有效性和安全性。然而，这项研究为NF2-SWN患者提供了新的治疗选择，并为进一步的临床研究奠定了基础。
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