近日，创新疗法Mim8在12岁及以上成人和青少年血友病A患者中的后期研究数据，结果十分积极。
血友病A，这种由凝血因子VIII缺失或缺陷引发的遗传性出血性疾病，占据了全球1,125,000例血友病病例的85%。对于这一患者群体，有效的治疗方法显得尤为重要。
在第3阶段的FRONTIER
2试验中，诺和诺德评估了每周一次和每月一次皮下注射Mim8的安全性和有效性。该研究主要关注该疗法在预防有或无抑制剂的患者出现长期自发性出血方面的表现。值得注意的是，多达30%的血友病A患者体内存在抑制剂，这是免疫系统对治疗中的凝血因子产生的反应，可能导致治疗效果降低。
根据国际血栓和止血学会年会上的最新数据，Mim8在未接受过预防治疗的患者群体中显示出显著疗效。具体而言，每周使用一次Mim8可使治疗出血的估计平均年出血率（ABR）降低97.1%，每月使用一次则可降低98.7%。此外，与未接受预防性治疗的患者相比，接受Mim8预防治疗的患者中，出血情况也有明显减少。在之前接受过凝血因子预防治疗的患者中，Mim8同样表现出了降低平均ABR的效果，无论是每周还是每月治疗。
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