针对12岁及以上成人和青少年的血友病A疗法的后期研究效果

　　诺和诺德公司分享了其针对12岁及以上成人和青少年的血友病A疗法Mim8后期研究的积极成果。

　　这种罕见的遗传性出血性疾病是由缺失或缺陷的凝血因子VIII引起的，占全球1,125,000例血友病病例的85%。

　　第3阶段FRONTIER2试验一直在评估诺和诺德每周一次和每月一次皮下给药疗法在预防有或无抑制剂的患者出现长期自发性出血方面的安全性和有效性。

　　据估计，多达30%的A型血友病患者有抑制剂，这是免疫系统对替代疗法中的凝血因子的反应，会导致治疗停止起作用。

　　根据今年国际血栓和止血学会年会上公布的结果，在未接受过预防治疗的试验人群中，Mim8显示出了显著的效果，每周使用一次可使治疗出血的估计平均年出血率(ABR)降低97.1%，每月使用一次可使治疗出血的估计平均年出血率(ABR)降低98.7%。

　　与未接受预防性治疗相比，每周一次和每月一次的Mim8预防治疗也显示出治疗出血的显著减少，每周接受一次Mim8治疗的患者中85.7%的患者没有出现出血，每月接受一次Mim8治疗的患者中95%的患者没有出现出血。

　　在之前接受过凝血因子预防治疗的研究队列中，Mim8显示出显著降低估计平均ABR的效果，每周一次治疗可降低48%，每月一次治疗可降低42.6%，并且与之前的凝血因子预防相比，治疗后出血也显著减少。每周一次Mim8治疗组有66.3%的患者未出现出血，每月一次Mim8治疗组有65.3%的患者未出现出血。

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