新药RYTELO治疗骨髓增生异常综合征，效果和安全性

　　骨髓增生异常综合征（MDS）代表了一系列以血细胞形成不良或功能失调为特征的疾病。这通常是由于骨髓中的血细胞过早死亡或过早释放到血液中所致。

　　MDS的常见症状包括疲劳、易感染、呼吸急促、贫血（血红蛋白减少导致血液携带氧气的能力下降）、血小板减少（导致凝血功能减弱）、皮肤瘀点、白细胞减少（影响免疫系统功能）以及出血倾向。

　　尽管MDS的确切病因尚不完全清楚，但已有研究表明，先前的癌症治疗（如化疗和放疗）以及暴露于苯等化学物质与MDS风险增加有关。

　　对于MDS患者，尤其是那些依赖红细胞输血的低风险（LR）-MDS患者，生活质量可能会受到严重影响。FDA最近批准了RYTELO（imetelstat）作为治疗MDS的新药，这一决定基于IMerge第三阶段临床试验的积极结果。

　　这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，涉及178名MDS患者。参与者在每个28天的周期中接受静脉输注剂量为7.1mg/kg的RYTELO或安慰剂，直至病情进展或出现不可接受的毒性。

　　该试验的主要终点是评估至少八周和至少二十四周实现红细胞输血独立性（RBC-TI）的患者比例。RYTELO组在主要终点和关键次要终点方面均显著优于安慰剂组。具体来说，RYTELO治疗组中达到至少八周RBC-TI的患者比例为39.8%，而安慰剂组仅为15%。在至少24周的RBC-TI方面，RYTELO组的发生率为28%，而安慰剂组为3.3%。

　　在接受RYTELO治疗的患者中，最常见的不良反应包括血小板、白细胞和中性粒细胞减少，天冬氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶、丙氨酸氨基转移酶水平升高，疲劳，部分凝血活酶时间延长，关节痛或肌痛，Covid-19感染和头痛。在使用该药物时，医生需要密切监测这些不良反应，并根据患者的具体情况调整治疗方案。

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