RYTELO（imetelstat）最近被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗患有输血依赖性（TD）贫血的成人患者的低至中1风险骨髓增生异常综合征（MDS）。这一批准为那些因MDS导致生活质量严重下降的患者提供了新的治疗选择。
适用患者群体：RYTELO专门针对那些在八周内需要四个或更多红细胞单位并且对红细胞生成刺激剂（ESA）没有反应、失去反应或不适合使用的患者。这些患者往往因MDS导致的生活质量下降而急需有效的治疗方法。
监管审查与批准：FDA于2024年6月正式批准RYTELO用于治疗MDS。此外，该药物还正在接受欧洲人用药品委员会的监管审查，有望在未来获得更多地区的批准。
Imetelstat还获得了FDA的快速通道认证，用于治疗因低或中1风险MDS引起的TD贫血成人患者（与del(5q)无关，且对ESA有抵抗力或耐药性），以及用于治疗中2或高风险骨髓纤维化成人患者（在Janus相关激酶抑制剂治疗后复发或有抵抗力）。
作用机制：RYTELO（imetelstat）是一种寡核苷酸人类端粒酶（hTR）抑制剂。它通过结合hTR的RNA成分的模板区域来抑制端粒酶的酶活性，从而阻止端粒结合。端粒是位于染色体末端的保护性结构，随着每次细胞分裂而逐渐缩短。在LR-MDS中，异常的骨髓细胞经常产生端粒酶，这种酶会重建这些端粒并允许不受控制的细胞分裂。
非临床研究表明，imetelstat治疗会导致端粒长度缩短、恶性干细胞和祖细胞增殖减少，并诱导细胞凋亡。这些机制共同作用，有助于控制MDS的发展并改善患者的临床症状。
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