美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大批准基因疗法Elevidys（delandistrogene
moxeparvovec-rokl）用于治疗确诊为杜氏肌营养不良症（DMD）基因突变的4岁及以上患者。
Elevidys是一种创新的基因疗法，首次在去年6月根据FDA的加速审批途径获得批准，仅限于治疗4至5岁的门诊患者。现在，FDA已给予该疗法传统批准，用于治疗4岁及以上的门诊患者，并同时给予加速批准，以扩大至同一年龄段的非门诊患者。
DMD是一种严重的遗传性疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变引起，而肌营养不良蛋白是维持和保护肌肉功能所必需的。据估计，全世界每3500名男性新生儿中就有1名患有DMD。该疾病的症状通常在幼儿期首次出现，并随着时间的推移而恶化，影响患者的行走能力以及心脏和呼吸肌肉。
基因疗法Elevidys采用单次静脉注射的方式，将一种基因传递到患者体内，促使产生微肌营养不良蛋白。这种缩短的蛋白质含有正常肌肉细胞中存在的肌营养不良蛋白的选定结构域，从而解决DMD的根本原因。
FDA对Elevidys的最新决定基于一系列临床试验的结果，这些试验共招募了218名确诊患有DMD基因致病突变的男性患者。这些研究结果表明，Elevidys在治疗DMD方面具有显著疗效，能够改善患者的疾病轨迹。
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