米托坦的作用机制、单药或联合用药的治疗效果

　　肾上腺皮质癌（ACC）的孤儿药米托坦（Mitotane，Lysodren）在治疗晚期ACC中起到了关键作用。

　　米托坦的作用机制

　　直接的细胞毒性作用：米托坦对肾上腺皮质细胞具有直接的细胞毒性作用，这可能与线粒体破坏后激活的凋亡过程有关。

　　抑制类固醇产生：米托坦能减少类固醇的产生，包括皮质醇、雄激素和脱氢表雄酮。它通过影响不同的细胞色素P450 (CYP)依赖性线粒体酶来减少类固醇的产生，并直接与其中一些CYP酶结合。

　　对甾醇代谢的影响：米托坦对皮质醇分解代谢有显著的临床作用，可以抑制5α-和20β-还原，并诱导1β-和6-羟基化。

　　米托坦的治疗效果

　　米托坦单药治疗

　　总有效率：约为20-31%。

　　中位无进展生存期（PFS）：为4.1个月。

　　中位总生存期（OS）：为18.5个月。

　　米托坦联合用药

　　与EDP（依托泊苷+阿霉素+顺铂）联合

　　客观缓解率（ORR）：接近50%。

　　中位生存期：为28.5个月。

　　替代联合治疗方案

　　顺铂+米托坦：ORR为30%。

　　依托泊苷加顺铂+米托坦：ORR为11%。

　　注意事项

　　血浆药物浓度监测：在治疗期间，有必要定期监测血浆药物浓度，以优化药物疗效和安全性。

　　不良反应：减少剂量或中断治疗后，不良事件通常是可逆的。

　　特殊人群用药：在接受米托坦治疗时采取避孕措施；18岁以下儿童和65岁以上老年人在个体化基础上经MDT讨论后确定药物治疗方案。

　　综上所述，米托坦在治疗晚期ACC中扮演了重要角色，无论是作为单药治疗还是与其他药物联合使用，都显示出了一定的疗效。然而，由于ACC的罕见性和复杂性，治疗方案需要根据患者的具体情况进行个体化选择。

　　据悉，米托坦的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。