Blinatumomab治疗唐氏综合症患者中的B前体急性淋巴细胞白血病有怎样的效果？

　　Blinatumomab（Blincyto）在治疗唐氏综合症（DS）患者中的B前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）方面展现出了显著的效果。

　　改善MRD清除率：

　　在ALLTogether1 DS研究中，使用blinatumomab进行巩固治疗的唐氏综合症B-ALL患者的无法检测的微小残留病（MRD）发生率高于使用化疗的患者。在第1个周期结束时，blinatumomab组的不可检测MRD率达到了91%，显著高于历史对照化疗组的61%。

　　无事件生存率和总生存率：

　　在中位随访时间为15个月的队列中，未观察到死亡、复发或继发性癌症，因此无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）均为100%。

　　不良反应（AE）发生率：

　　与化疗相比，blinatumomab的不良反应发生率较低。特别是3/4级AE的发生率在blinatumomab组为39.4%，而化疗组为77.3%。

　　癫痫发作率：

　　虽然在blinatumomab组中观察到10岁以上患者的癫痫发作率较高（18.2%），但10岁及以下患者的癫痫发作率并不高（4.2%）。研究人员已调整支持治疗以减少癫痫发作的风险。

　　研究结论和展望：

　　ALLTogether1 DS研究的结果表明，blinatumomab在改善唐氏综合症B-ALL患者的MRD清除率方面优于传统化疗，且不良反应发生率较低。然而，对于10岁以上患者，癫痫发作率较高，需要进一步的预防和管理措施。

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