脊髓性肌萎缩症治疗药物Evrysdi的长期疗效如何？

　　罗氏公司的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Evrysdi（risdiplam）对儿童患者的长期疗效显示出持续益处。

　　药物概述：

　　Evrysdi（risdiplam）是罗氏公司开发的一种治疗SMA的药物。

　　SMA是一种严重且进行性的神经肌肉疾病，大约每10,000名婴儿中就有1名患有该病。该病由SMN蛋白水平不足引起，导致患者的体力以及行走、进食或呼吸的能力显著减弱或丧失。

　　Evrysdi是一种SMN2剪接修饰剂，通过增加和维持中枢神经系统和周围组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。

　　该药物以液体形式提供，可以在家中通过口服或喂食管给药。

　　FIREFISH研究五年积极结果：

　　91%的患者仍然存活。

　　81%的患者无需永久通气即可存活。

　　59%的患者能够在没有支撑的情况下坐至少30秒。

　　FIREFISH研究是一项开放标签扩展研究，评估了Evrysdi对1型SMA儿童的安全性和有效性。这些儿童如果不接受治疗，预计活不过两年，并且无法在没有支撑的情况下坐起。

　　五年治疗后，Evrysdi显示出显著的长期益处：

　　在运动功能方面，七名儿童能够站立，三名儿童需要支撑，四名儿童无需支撑即可站立，六名儿童可以在支撑下行走。

　　96%的患者能够吞咽，80%的患者无需喂食管即可进食，显示了Evrysdi对日常生活功能的积极影响。

　　FIREFISH研究的五年结果证明了Evrysdi对SMA儿童患者的长期疗效和安全性。

　　Evrysdi已在100多个国家获得批准，为SMA患者提供了重要的治疗选择。

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