OJEMDA（托沃拉非尼）是一种针对BRAF融合或重排及BRAF
V600突变的新型治疗方法，特别适用于六个月及以上患有复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）的患者。这种治疗方法在pLGG的治疗中具有重要意义，因为BRAF的融合或重排及V600突变是pLGG中最常见的分子改变。
美国食品药品管理局（FDA）授予OJEMDA突破性疗法和罕见儿科疾病称号，这体现了FDA对该药物疗效和安全性的高度认可。
基于FIREFLY-1临床试验的积极结果，FDA在2024年4月对OJEMDA进行了加速批准。该试验的总体缓解率（ORR）为51%，中位缓解持续时间为13.8个月。
OJEMDA的作用机制
托沃拉非尼是一种II型RAF激酶抑制剂，它靶向突变型BRAF V600E、野生型BRAF和野生型CRAF激酶。这种药物在具有BRAF
V600E和V600D突变的培养细胞和异种移植肿瘤模型以及具有BRAF融合的异种移植模型中均显示出显著的抗肿瘤活性。通过抑制这些激酶的活性，托沃拉非尼能够抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而实现对pLGG的有效治疗。
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