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Voydeya的用途、效果、获批准情况

时间:2024-06-11     作者:医学编辑李可艾   阅读

  Voydeya(danicopan)作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH)状况。

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  基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。该试验显示Voydeya能显著提高PNH患者的血红蛋白水平,并显示出良好的耐受性,未发现新的安全问题。

  根据《柳叶刀》子刊发布的中期疗效数据,与安慰剂相比,Voydeya组患者的血红蛋白水平有显著增加。

  Voydeya已被FDA授予突破性疗法认定,被欧洲药品管理局授予PRIME资格,并被美国、欧盟和日本授予治疗PNH的孤儿药资格。

  Voydeya已在日本获得批准,并被推荐在欧盟获得批准。其他国家的监管审评正在进行中。

  阿斯利康的“first-in-class”口服小分子Voydeya(danicopan)在FDA的批准下,有望为PNH患者提供新的治疗选择,特别是在控制血管外溶血方面展现出显著疗效。

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