Duvyzat治疗杜氏肌营养不良症的详细概述

　　名称：Duvyzat（givinostat）

　　适用症：治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）

　　特点：适用于DMD的所有遗传变异，是美国批准的第八种治疗DMD的疗法

　　FDA批准：2024年3月，基于III期EPIDYS临床试验的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Duvyzat。该药物获得了FDA的优先审查、孤儿药和罕见儿科疾病指定。

　　欧洲审批：Italfarmaco于2023年9月向欧洲药品管理局提交了givinostat的营销授权申请（MAA），目前正在进行监管审查程序。

　　杜氏肌营养不良症（DMD）介绍

　　病因：由肌营养不良蛋白基因突变引起，导致功能性肌营养不良蛋白缺失。

　　症状：进行性肌肉退化和无力，主要影响男孩，最初症状通常在两岁到五岁之间出现，逐渐损害活动能力，最终影响心脏和呼吸肌，导致过早死亡。

　　Duvyzat的作用机制

　　作用靶点：组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，针对营养不良的肌肉组织中HDAC活性失调——DMD中肌营养不良蛋白缺乏的直接后果。

　　疗效：通过抑制HDAC的病理性过度活动，减轻导致肌肉损伤的一系列事件，从而可能减缓与疾病相关的肌肉退化的进展。

　　Duvyzat的临床试验

　　试验名称：EPIDYS

　　类型：多中心、随机、双盲、安慰剂对照、为期18个月的临床试验

　　参与者：涉及179名6岁或以上的具有行走能力的DMD男童

　　治疗方法：患者以2:1的比例随机接受Duvyzat或安慰剂，同时接受标准糖皮质激素治疗

　　主要终点：从基线到第18个月完成爬四级楼梯（4SC）所需时间的变化。结果显示，与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者4SC下降幅度较小，具有统计学意义。

　　次要终点：Duvyzat在次要终点方面表现出较少的恶化，包括北极星动态评估和磁共振成像脂肪浸润评估。

　　副作用：试验期间最常见的副作用包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心或呕吐、甘油三酯升高和发烧。

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