Duvyzat治疗杜氏肌营养不良症有怎样的效果？

　　什么是杜氏肌营养不良症？

　　杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁进行性、致命性神经肌肉遗传性疾病。其主要特征为进行性肌肉退化和无力，由肌营养不良蛋白基因突变引起，导致功能性肌营养不良蛋白缺失。这种缺陷使肌纤维容易受伤，导致慢性炎症和肌肉退化，最终被纤维化和脂肪组织取代。DMD主要影响男孩，最初症状通常在两岁到五岁之间出现，逐渐损害活动能力，最终影响心脏和呼吸肌，导致过早死亡。

　　Duvyzat（givinostat）的临床试验

　　EPIDYS试验，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、为期18个月的临床试验。

　　涉及179名6岁或以上的具有行走能力的男性患者。这些患者已稳定接受类固醇治疗至少6个月。

　　患者以2:1的比例随机接受Duvyzat（givinostat）或安慰剂治疗，同时继续接受标准糖皮质激素治疗。

　　从基线到第18个月完成爬四级楼梯（4SC）所需时间的变化。与安慰剂组相比，Duvyzat组患者的4SC下降幅度较小，具有统计学意义。具体来说，从基线到第18个月，Duvyzat组患者爬四级楼梯所需的时间平均变化为1.25秒，而安慰剂组患者的平均变化为3.03秒。

　　Duvyzat在次要终点方面也表现出较少的恶化，包括北极星动态评估和磁共振成像脂肪浸润评估。

　　试验期间在患者中观察到的Duvyzat最常见的副作用包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心或呕吐、甘油三酯升高和发烧。

　　Duvyzat（givinostat）通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失，为杜氏肌营养不良症患者带来了新的治疗希望。虽然它可能伴随着一些副作用，但其积极的治疗效果使得这一药物成为治疗DMD的重要进展。

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