Duvyzat治疗杜氏肌营养不良症的效果和耐受性

　　杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的X连锁进行性、致命性严重神经肌肉遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化和无力。它是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，导致功能性肌营养不良蛋白缺失。这种缺陷使肌纤维容易受伤，导致慢性炎症和肌肉退化，最终被纤维化和脂肪组织取代。DMD主要影响男孩，最初症状通常在两岁到五岁之间出现。这种情况逐渐损害活动能力，最终影响心脏和呼吸肌，导致过早死亡。全球大约每3,500至6,000名男性新生儿中就有1人患有这种疾病。

　　EPIDYS是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、为期18个月的临床试验，涉及179名6岁或以上的流动男孩。

　　患者以2:1的比例随机接受Duvyzat或安慰剂，同时接受标准糖皮质激素治疗。

　　主要终点是从基线到第18个月完成爬四级楼梯(4SC)所需时间的变化。4SC是肌肉功能的衡量标准，用于评估爬四级楼梯所需的时间。

　　与服用安慰剂的患者相比，接受Duvyzat治疗的患者4SC下降幅度较小，具有统计学意义。从基线到第18个月，接受Duvyzat的患者爬四级楼梯所需的时间平均变化为1.25秒，而接受安慰剂的患者在同一时期的平均变化为3.03秒。

　　此外，Duvyzat在次要终点方面表现出较少的恶化，包括北极星动态评估和磁共振成像脂肪浸润评估。

　　试验期间在患者中观察到的Duvyzat最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少、恶心或呕吐、甘油三酯升高和发烧。

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