辉瑞的Durveqtix（fidanacogene
elaparvovec）已经被欧洲药品管理局（EMA）的人类药物委员会（CHMP）推荐用于治疗成人重度和中重度B型血友病。这一决定标志着在治疗这种罕见遗传性出血性疾病方面取得了重要进展。
B型血友病由凝血因子IX（FIX）的缺失或水平不足引起，影响全球超过38,000人。大多数现有的治疗方法都需要患者定期静脉输注FIX替代产品来预防或治疗出血，这对患者的生活质量和日常活动造成了很大影响。
辉瑞的Durveqtix作为一种一次性基因疗法，旨在通过静脉输注的方式，使患者能够自行产生FIX，从而提供持续的出血保护，减少输注频率，并改善生活质量。这一疗法特别适用于那些既没有FIX抑制剂又没有可检测到的变异腺相关病毒抗体的患者。
CHMP的这一推荐基于一项正在进行的后期试验的积极结果。该试验将使用Durveqtix治疗的患者的年化出血率（ABR）与接受常规FIX预防方案的患者进行了比较。结果显示，Durveqtix组的ABR为1.44，而预防治疗组的ABR为4.5。此外，60%的Durveqtix治疗患者在个体观察期内没有出现出血事件，相比之下，接受常规预防治疗的患者中，这一比例为29%。
为了确保Durveqtix的长期疗效和安全性，接受该治疗的患者将接受为期15年的随访，包括6年的试验期和另外9年的随访期。这将是一个单独的研究，旨在监测该疗法的长期效果。
目前，这一建议正在等待欧盟委员会的审查。如果获得批准，Durveqtix将成为治疗B型血友病的一种新选择，为患者带来希望和改善。
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