Durveqtix用于治疗成人重度和中重度B型血友病

　　辉瑞的一次性血友病B疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）获得欧洲药品管理局（EMA）人类药物委员会（CHMP）的推荐。

　　Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）是辉瑞公司开发的一次性基因疗法，用于治疗成人重度和中重度B型血友病。

　　B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由凝血FIX缺失或水平不足导致，全球有超过38,000人受到影响。

　　CHMP特别建议给予Durveqtix有条件营销授权，用于既不具有FIX抑制剂又不具有可检测到的变异腺相关病毒抗体（AAVRh74var）的患者血清型Rh74。

　　该推荐基于一项正在进行的后期试验的积极结果，该试验将使用Durveqtix治疗的患者的年化出血率（ABR）与接受常规FIX预防方案的患者进行了比较。

　　Durveqtix的ABR为1.44，而接受预防性疗法的患者ABR为4.5。

　　60%的Durveqtix组患者在个体观察期（范围：2-4年）内保持无出血事件，相比之下，接受常规预防治疗的患者中这一比例仅为29%。

　　使用Durveqtix治疗的患者将接受为期15年的随访，包括在关键临床试验中的6年和作为另一项研究一部分的额外9年，以监测该基因疗法的长期疗效和安全性。

　　该建议目前将由欧盟委员会审查，并且此疗法已在美国获得食品和药物管理局（FDA）的批准，商品名为Beqvez，用于治疗某些患有中度至重度B型血友病的成年人。

　　辉瑞的Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）为B型血友病患者提供了一种新的治疗选择，有望通过一次性治疗显著减少出血频率，提高患者的生活质量。

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