2024年5月，最新研究结果显示，正在研究的PPAR-δ激动剂塞拉德尔帕（Seladelpar）能够显著改善胆汁淤积标志物并减少炎症反应，为原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者带来希望。这种药物不仅有助于减缓肝病的进展，还能显著减少患者常感到的瘙痒症状。
在一项长期安全性和有效性的研究中，评估了塞拉德尔帕对PBC成年患者的疗效。这些患者先前对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足或不耐受。研究纳入了174名患者，他们中的大多数在完成之前的主要研究与加入此项研究之间有一年以上的间隔。患者每天接受一次10mg的塞拉德尔帕口服治疗，其中97%的患者同时接受熊去氧胆酸治疗。
研究结果显示，在完成12个月治疗的148名患者中，有70%达到了具有临床意义的复合缓解终点。特别值得注意的是，37%的患者经历了碱性磷酸酶（ALP）的正常化，平均ALP相对于基线降低了44%。此外，在完成24个月治疗的20名患者中，70%达到了复合缓解终点，其中25%的患者实现了ALP正常化。
除了对ALP的显著影响外，塞拉德尔帕还使其他重要的肝损伤生物标志物如总胆红素（TB）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平较基线有所降低。在整个研究过程中，没有发现与治疗相关的严重不良事件，塞拉德尔帕总体耐受性良好。
对于患者常感到的瘙痒症状，塞拉德尔帕也显示出显著的疗效。在60名基线时有中度至重度瘙痒且数字评分量表（NRS）评分≥4的患者中，第1个月就观察到瘙痒症状的迅速改善。到第6个月时，患者报告的平均瘙痒评分减少了3.5分，并且这种改善持续到了第12个月。
塞拉德尔帕作为一种研究性治疗方法，为PBC患者提供了新的治疗选择。它是一种一流的口服选择性PPAR-δ激动剂，能够调节关键的代谢和肝脏疾病途径。虽然塞拉德尔帕尚未获得FDA或全球任何其他监管机构的批准，但目前的临床数据为其在未来的应用提供了有力的支持。
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