本研究评估了异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂艾伏尼布（Ivosidenib, IVO）与BCL2抑制剂Venetoclax (VEN;
艾伏尼布Ivosidenib+ VEN)以及阿扎胞苷(AZA; 艾伏尼布Ivosidenib+ VEN +
AZA)联合治疗方案，在四组共31名IDH1突变的骨髓恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，大部分（91%）的不良事件为1级或2级，且未达到最大耐受剂量，证明了该联合治疗方案的安全性。在疗效方面，艾伏尼布+Venetoclax+阿扎胞苷与艾伏尼布Ivosidenib+
VEN的复合完全缓解率分别为90%和83%，显示出较高的治疗效果。
在可测量残留病（MRD）可评估的患者（N = 16）中，63%的患者获得了MRD阴性缓解。在接受≥5个治疗周期的患者中，有64%（N =
14）的患者发生了IDH1突变清除，进一步证实了该治疗方案的有效性。此外，患者的中位无事件生存期和总生存期分别为36个月[94%
CI，23未达到(NR)]和42个月（95% CI，42-NR），显示出良好的生存期延长效果。
值得注意的是，具有信号基因突变的患者似乎特别受益于三联疗法。通过纵向单细胞蛋白质组学分析，我们发现同时发生的突变、抗凋亡蛋白表达和细胞成熟与IDH1突变克隆的治疗敏感性存在关联。这为我们进一步理解治疗机制提供了新的视角。
在治疗过程中，没有观察到IDH异构体转换或第二位点IDH1突变，这表明联合治疗可能克服了单药IVO的既定耐药途径。这一发现对于解决IDH1突变骨髓恶性肿瘤的耐药问题具有重要意义。
综上所述，艾伏尼布+Venetoclax+阿扎胞苷的联合治疗方案对于IDH1突变的骨髓恶性肿瘤患者是安全且有效的。该联合治疗方案似乎能够克服使用单药IDH抑制剂时观察到的耐药机制，并且具有较高的MRD阴性缓解率。同时，通过单细胞DNA±蛋白质和飞行时间质谱流式细胞仪分析，我们揭示了复发时复杂的耐药机制，这为未来的治疗干预提供了关键途径。
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