BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)已显著改变了费城染色体(Ph)阳性慢性粒细胞白血病(CML)的治疗方法和预后。目前,有四种TKI被批准作为慢性粒细胞白血病慢性期(CML-CP)的一线治疗药物,其中包括伊马替尼(第一代)以及达沙替尼、尼洛替尼和博舒替尼(第二代)。临床试验表明,与伊马替尼相比,第二代TKI能产生更高的细胞遗传学和分子反应率,但这并未直接转化为更高的总生存率(OS),可能是因为存在有效的后期治疗方法。因此,第二代TKI特别适用于年轻患者和高危CML患者,这些患者在达到持久的深度分子缓解(DMR)后,有可能实现无治疗缓解(TFR)状态。

达沙替尼是CML-CP的一线治疗药物,标准剂量为每日100毫克。然而,有研究表明,较低剂量的达沙替尼可能维持相似的疗效,同时减少副作用并降低治疗成本。因此,我们对新诊断的CML-CP患者进行了每日50毫克达沙替尼的低剂量治疗,并进行了长达五年的随访分析。
在研究中,患者接受了长达五年的低剂量达沙替尼治疗。结果显示,该治疗方案在早期就实现了高分子反应率,并且在长期随访中维持了良好的疗效。具体来说,患者在3个月时达到了高*Abl1转录本抑制率,在12个月时实现了显著的分子反应降低。此外,五年随访期间,患者的完整细胞遗传学反应、主要分子反应和深度分子反应的累积发生率均非常高。同时,该治疗方案的失败率较低,总生存率和无事件生存率也令人满意。重要的是,低剂量达沙替尼的副作用明显减少,如胸腔积液的发生率显著降低。

综上,每日50毫克的低剂量达沙替尼是一种有效且安全的新诊断CML-CP患者的治疗方法。该方案不仅具有良好的长期疗效,还能减少副作用并提高患者的生活质量。因此,低剂量达沙替尼可作为新诊断CML-CP患者的一种可行的治疗选择。
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