FLT3抑制剂吉瑞替尼(Gilteritinib,商品名Xospata)在携带FLT3突变的复发/难治性急性髓性白血病(AML)患者中展现出显著疗效,大幅提高了患者的总生存期(OS)。

研究显示,与化疗相比,吉瑞替尼治疗组的中位OS和完全缓解(CR)/完全缓解伴血液学部分恢复(CRh)率几乎翻了一番。具体来说,随机接受吉瑞替尼治疗的患者中位OS达到了9.3个月(95%置信区间为7.7-10.7个月),而接受化疗的患者仅为5.6个月(95%置信区间为4.7-7.3个月)。这一差异使得吉瑞替尼治疗组的死亡风险降低了36%(风险比为0.637;95%置信区间为0.490-0.830;P
= .007)。同时,吉瑞替尼的CR/CRh率达到了34%,远高于化疗组的15%。
值得注意的是,吉瑞替尼的常见副作用包括血细胞减少症、贫血、中性粒细胞减少症、血小板减少症以及肝功能测试(LFT)异常升高。然而,在大多数情况下,这些副作用是无症状的,不会对患者的日常生活造成严重影响。这一发现为复发/难治性FLT3突变AML患者提供了新的治疗选择,并有望显著改善他们的生存质量和预后。

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