最近展开的一项2期多中心研究，旨在评估卡博替尼在晚期肉瘤患者中的治疗效果和安全性。研究包括了多种类型的晚期肉瘤患者，他们都已经接受过标准治疗。患者接受卡博替尼的剂量和疗程根据预先设定的方案进行调整。主要研究终点是评估患者的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
这是一项在美国和欧洲多个医疗中心进行的2期、单臂、开放标签的临床研究。本次研究纳入了121例患有晚期肉瘤的患者，包括黑色素瘤、肾细胞癌和非小细胞肺癌等。所有患者之前都接受过至少一种系统治疗。患者每天口服卡博替尼，剂量根据体重和肿瘤类型进行调整。治疗持续到疾病进展或出现不可接受的副作用。
在这些患者中，有21%的患者达到了客观缓解，包括4%的完全缓解和17%的部分缓解。中位无进展生存期（mPFS）为5.4个月，其中黑色素瘤患者的mPFS最长，为6.2个月。在所有评估的患者中，有65%的患者出现了至少一次的3级或4级不良事件，最常见的是手足综合征（22%）和疲劳（16%）。有10%的患者因为不良事件而停止了卡博替尼治疗。共有5%的患者在研究期间因各种原因去世，其中大部分是因为疾病的自然进展。
卡博替尼在晚期肉瘤患者中展现出了一定的疗效，尤其是在那些已经接受过标准治疗但病情仍在进展的患者中。此外，卡博替尼的安全性特征与已知的药物特性相符，尽管不良事件的发生率相对较高，但大多数都是可以管理的。然而，这些结果需要在更大的患者群体中进行验证，以确定卡博替尼在晚期肉瘤治疗中的确切疗效。
在1-2%的非小细胞肺癌(NSCLC)患者中发现了RET基因重排，这是肺癌的一个罕见驱动突变。卡博替尼作为一种多激酶抑制剂，对RET等多种靶点表现出抑制作用，因此理论上对RET重排的NSCLC患者可能有效。然而，在未选择的NSCLC患者群体中，卡博替尼的客观缓解率(ORR)仅为10%，这提示在未选择的患者中使用卡博替尼的疗效有限。
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