Repatha/evolocumab用于治疗家族性高胆固醇血症，临床效果如何？

　　家族性高胆固醇血症(FH)是一种遗传性疾病，会导致血液中低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)或有害胆固醇水平升高。

　　它从早期开始并导致心血管疾病，例如心脏病发作和中风。

　　Repatha在高风险患者中抑制PCSK9的进一步心血管结局研究(FOURIER)Ⅲ期临床试验中显示出有希望的结果，这是一项双盲、随机、安慰剂对照研究，评估有心血管事件风险的CVD患者。

　　FOURIER是安进在不同人群中抑制PCSK9后降低LDL-C和心血管结果的计划(PROFICIO)的一部分，该计划对Repatha对不同高危人群中LDL-C和CVD的影响进行临床研究。

　　这些人群包括接受他汀类药物治疗的个体、对他汀类药物不耐受的个体、患有遗传性疾病的个体以及患有动脉粥样硬化的患者。

　　PROFICIO计划包括36项试验，涵盖全球超过38,000名患者。

　　FOURIER试验评估了Repatha与他汀类药物在降低LDL-C水平方面的功效。患者接受Repatha或安慰剂治疗。

　　试验发现，在他汀类药物中添加Repatha可使LDL-C平均降低63%。此外，87%的患者LDL-C等于或低于70mg/dL。

　　主要终点是心血管死亡、心肌梗塞、卒中、不稳定心绞痛住院或冠状动脉血运重建的首次发生时间，次要终点是心血管死亡、心肌梗塞或卒中的发生时间。

　　常见不良反应包括鼻咽炎、上呼吸道感染、流感、背痛和注射部位反应。

　　研究发现，该药物可将心脏病发作的可能性降低27%，中风的可能性降低21%，冠状动脉血运重建的可能性降低22%。

　　Repatha的其他临床试验

　　HAUSER-RCTⅢb期临床试验评估了儿科患者每月皮下注射24周的Repatha的安全性、有效性和耐受性。

　　HAUSER-RCT试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，其中10至17岁的HeFH患者接受420mgRepatha或安慰剂治疗。该试验的主要终点是测量LDL-C从基线到第24周的百分比变化。

　　与安慰剂相比，每月Repatha治疗使LDL-C较基线平均降低38%。

　　在患者中观察到的最常见不良事件包括鼻咽炎、头痛、口咽疼痛、流感和上呼吸道感染。

　　在高风险受试者中抑制PCSK9进行进一步心血管结果研究–风险开放标签扩展(FOURIER-OLE)试验在多个中心进行，是开放标签扩展，旨在评估evolocumab在已完成试验的参与者中的长期安全性傅立叶研究。

　　FOURIER-OLE由研究20130295和20160250组成，分别涉及5,035名和1,600名受试者，他们已完成FOURIER研究(20110118)并接受开放标签evolocumab。

　　第一项研究中对参与者的监测中位持续时间为5年，第二项研究中为4.6年。

　　两项研究均表明，每两周服用140毫克或每月服用420毫克的Repatha既安全又耐受性良好。

　　在OLE研究期间，患者接受Repatha治疗大约五年，在FOURIER和OLE研究中，某些个体接受Repatha治疗的累积持续时间长达八年半。长期来看没有发现新的安全问题。

　　观察到LDL-C水平显着且持续降低，超过85%的患者在OLE期间达到LDL-C水平低于40mg/dL。

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