RET融合发生在多种癌症中。pralsetinib普拉替尼是一种有效的、选择性的RET受体酪氨酸激酶抑制剂。一项研究评估了pralsetinib普拉替尼对晚期RET改变实体瘤患者的疗效和安全性。

研究纳入了29名患有12种不同RET融合阳性实体瘤(不包括非小细胞肺癌和甲状腺癌)患者。
23名患者可评估疗效,最常见的RET融合类型是CCDC6(26%)、KIF5B(26%)和NCOA4(13%)。总体缓解率为57%(95%置信区间,35-77)。无论肿瘤类型或RET融合如何,都观察到反应。中位缓解持续时间为12个月,中位无进展生存期为7个月,中位总生存期为14个月。
pralsetinib普拉替尼最常见的≥3级不良反应是中性粒细胞减少症(31%)和贫血(14%)。
RET是与组织无关的靶点,对RET抑制敏感,pralsetinib普拉替尼耐受性良好,在多种RET融合阳性实体瘤患者中具有快速、强大和持久的抗肿瘤活性。

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