新药资讯丨II型RAF抑制剂Tovorafenib托沃拉非尼治疗复发难治性儿童低级别胶质瘤效果怎么样？托沃拉非尼何时在中国上市？

　　BRAF基因组改变是儿科低级别胶质瘤(pLGG)最常见的致癌驱动因素。新药II型RAF抑制剂Tovorafenib托沃拉非尼治疗复发难治性儿童低级别胶质瘤效果怎么样？托沃拉非尼何时在中国上市？

　　第1组(n=77)研究了口服、选择性、中枢神经系统渗透性II型RAF抑制剂Tovorafenib托沃拉非尼(420mg-600mg每周一次)治疗BRAF改变的复发/难治性儿童低级别胶质瘤患者的疗效。

　　第2组(n=60)是一个扩展队列，为第1组关闭后RAF改变的儿童低级别胶质瘤患者提供治疗途径。

　　结果显示：根据神经肿瘤学高级别胶质瘤疗效评估(RANO-HGG)标准，第1组总体缓解率(ORR)为67%的；中位缓解持续时间(DOR)为16.6个月；中位缓解时间(TTR)为3.0个月。

　　第2组，n=137。根据RAPNO标准（包括轻微缓解）的ORR为51%；中位DOR为13.8个月；中位TTR为5.3个月。

　　Tovorafenib托沃拉非尼最常见的不良事件(TRAE)是头发颜色变化、肌酸磷酸激酶升高和贫血。

　　Tovorafenib托沃拉非尼可能是治疗BRAF改变的复发/难治性儿童低级别胶质瘤的有效疗法。

　　据了解，Tovorafenib托沃拉非尼还未上市。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

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