口服激活素A型受体I型、Janus激酶1(JAK1)和JAK2抑制剂momelotinib莫洛替尼在中危和高危骨髓纤维化(MF)中对症状改善、脾肿大和贫血有显著疗效。

一项研究评估了momelotinib莫洛替尼治疗骨髓纤维化和血小板减少症患者的疗效。研究包括:莫洛替尼与达那唑;经历过JAK抑制剂治疗的患者;momelotinib莫洛替尼与ruxolitinib鲁索替尼;未使用JAK抑制剂治疗的患者;momelotinib莫洛替尼与最佳可用疗法;JAK抑制剂治疗过的患者。
结果显示:momelotinib莫洛替尼与鲁索替尼在第24周缓解率(脾脏体积减少≥35%/总症状评分减少≥50%/不依赖输血)的治疗效果在血小板减少症患者中与未使用JAK抑制剂的总体人群在数值上相当或更好;在血小板减少症患者中,莫洛替尼组的发生率保持不变,但鲁索替尼组的发生率有所降低(莫洛替尼组:总体为27%/28%/67%,而血小板减少症组为39%/35%/61%;鲁索替尼:总体为29%/42%/49%,血小板减少组分别为0%/22%/39%)。与鲁索替尼相反,momelotinib莫洛替尼在整个治疗过程中保持高剂量强度。
在经历过JAK抑制剂治疗的人群中,血小板减少症患者具有以下特征:
(1)momelotinib莫洛替尼组的症状和输血独立缓解率在数值上高于对照组;
(2)相对于总体研究人群,momelotinib莫洛替尼保留了脾脏、症状和输血独立反应率。
momelotinib莫洛替尼在血小板减少症患者中的安全性良好。
总之,momelotinib莫洛替尼对于骨髓纤维化和中重度血小板减少症患者来说是一种安全有效的治疗选择。

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