LYFGENIA是一种一次性离体慢病毒载体基因疗法，被批准用于治疗12岁或以上患有镰状细胞病且有血管闭塞事件(VOE)病史的患者）。LYFGENIA的工作原理是将功能性β-珠蛋白基因添加到患者自身的造血（血液）干细胞(HSC)中。成功植入后，可以持久产生具有抗镰状化特性的成人血红蛋白（HbA T87Q ）。HbA T87Q与野生型HbA具有相似的氧结合亲和力，可限制红细胞镰状化，并有可能减少VOE。LYFGENIA治疗效果如何？LYFGENIA有哪些副作用？
一项研究纳入32名开始干细胞采集的患者。患者在输注后6-18个月内可评估VOE完全消退和严重VOE的终点，其中包括8名青少年患者。在这个队列中：
· 30/32名患者(94%)的严重血管闭塞事件得到解决。
· 28/32名患者(88.2%)根本没有经历过血管闭塞事件。
在这些研究中，VOE被定义为除了血管闭塞之外没有任何医学确定的原因的急性疼痛发作，持续超过两个小时，并且严重到需要在医疗机构进行护理。这包括需要氧气治疗和/或输血的急性胸部综合征、急性肝隔离、持续2小时并需要医疗机构护理的急性阴茎异常勃起以及急性脾隔离。sVOE需要24小时住院或急诊室就诊，或在72小时内至少两次就诊医院或急诊室，且两次就诊都需要静脉注射治疗；所有阴茎异常勃起的VOE也被视为sVOE。
LYFGENIA最常见的≥3级不良反应为血小板减少、口腔炎、中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、贫血和白细胞减少。
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