Fabhalta（iptacopan）治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症效果及副作用

　　2023年12月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Fabhalta  (iptacopan)治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH) 。

　　在临床研究中，在没有红细胞输血和避免输血率的情况下，iptacopan在血红蛋白改善方面优于抗C5药物，并且通过提供有临床意义的血红蛋白水平增加而无需输血，对未接受过补体抑制剂的个体也有效。

　　试验针对的是尽管先前接受过抗C5治疗但仍存在残余贫血（血红蛋白<10g/dL）的患者，这些患者转而使用Fabhalta，试验证明在不输注RBC的情况下，该药物在改善血红蛋白方面具有优越性。

　　24周研究显示：

　　在没有输血的情况下，血红蛋白水平较基线持续增加≥2g/dL的患者：接受过抗C5治疗的Fabhalta患者中有82.3%有反应，而抗C5患者的反应率为0%；使用Fabhalta的未使用补体抑制剂的患者中有77.5%达到了这一结果（敏感性分析显示为87.5% ）。

　　在没有输血的情况下血红蛋白水平持续≥12g/dL的患者：接受过抗C5治疗的Fabhalta患者中有67.7%有反应，而抗C5患者的反应率为0%。

　　避免输血的患者：经历过抗C5的Fabhalta患者的输血避免率为95.2%，而抗C5患者的输血避免率为45.7% 。

　　Fabhalta最常见的不良反应(AR)为：头痛、皮疹、腹泻、鼻咽炎、细菌感染、腹痛、恶心、病毒感染。

　　Fabhalta常见的严重副作用，包括：肾盂肾炎、细菌性肺炎、尿路感染和COVID-19 。

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