2023年12月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Fabhalta (iptacopan)治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH) 。
Fabhalta是一种B因子抑制剂，在免疫系统的补体替代途径中发挥近端作用，全面控制血管内外红细胞(RBC)的破坏（血管内和血管外溶血[IVH和EVH]）。在临床试验中，Fabhalta治疗增加了大多数患者的血红蛋白水平（在没有红细胞输血的情况下，较基线≥2g/dL），而在APPLY-PNH中，几乎所有接受Fabhalta治疗的患者均未接受输血。
在临床研究中，在没有红细胞输血和避免输血率的情况下，iptacopan在血红蛋白改善方面优于抗C5药物，并且通过提供有临床意义的血红蛋白水平增加而无需输血，对未接受过补体抑制剂的个体也有效。
Fabhalta最常见的不良反应(AR)为：头痛、皮疹、腹泻、鼻咽炎、细菌感染、腹痛、恶心、病毒感染。
Fabhalta常见的严重副作用，包括：肾盂肾炎、细菌性肺炎、尿路感染和COVID-19 。
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