艾伏尼布ivosidenib 是一种异柠檬酸脱氢酶 1 (IDH1) 抑制剂，经 FDA 批准用于 IDH1 突变和急性髓性白血病以及既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。
艾伏尼布ivosidenib 改善了既往接受过治疗且 IDH1 突变的胆管癌患者的无进展生存期，分别为 2.7 个月与 1.4 个月 (p < 0.0001)，艾伏尼布ivosidenib 组的中位 总生存期OS 为 10.8 个月，安慰剂组为 9.7 个月 (p = 0.06)。
在已接受治疗的晚期 mIDH1 胆管癌患者中，每天一次 艾伏尼布ivosidenib 单药治疗可显著延长无进展生存期 (PFS)，与安慰剂相比，疾病控制率几乎翻倍。此外，它对总生存期（OS）有良好的影响。
艾伏尼布ivosidenib 治疗还保留了与身体功能、疼痛和食欲不振/进食有关的健康相关生活质量 (HRQOL)，并且总体耐受性良好，艾伏尼布ivosidenib最常见的治疗中出现的不良事件是低度腹泻、恶心和疲劳。
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