胆管癌 (CCA) 通常在晚期诊断时，由于治疗选择有限，包括标准护理（姑息性）化疗，预后较差。大约 40% 的 胆管癌患者患有可靶向治疗的肿瘤，因为存在与肿瘤形成和/或维持有关的分子异常。其中一种异常（约 14% 的肝内 胆管癌患者存在）是异柠檬酸脱氢酶 1 (IDH1) 酶的突变形式（“突变 IDH1”），它不适当地催化 2-羟基戊二酸 (2-HG) 的产生，一种促进肿瘤发生的肿瘤代谢物。艾伏尼布ivosidenib（Tibsovo）是一种一流的小分子口服 mIDH1 抑制剂，对 mIDH1 胆管癌肿瘤发挥细胞抑制（稳定）作用，可能是通过抑制 2-HG 的产生。
在接受过治疗的晚期 mIDH1 胆管癌患者中，与安慰剂相比，艾伏尼布ivosidenib 使无进展生存期增加了近一倍，同样，疾病控制率也增加了近一倍。在控制高交叉率后，总体生存率也显著提高。与健康相关的生活质量得以维持，并且 艾伏尼布ivosidenib 治疗的耐受性普遍良好。 艾伏尼布ivosidenib 代表了一种针对晚期 mIDH1 胆管癌肿瘤患者的新型且有价值的靶向治疗。
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