泊马度胺方案治疗高危多发性骨髓瘤（MM）的效果如何？研究纳入27例高危多发性骨髓瘤患者的临床资料。所有患者均接受泊马多胺为基础的方案治疗至少连续2个周期，观察早期疗效和安全性。
治疗2个周期后总缓解率（ORR）为63.0%（17/27例），深度缓解率为22.2%（6/27例）；治疗4个周期后，ORR为90.5%（19/21例），深度缓解率为66.7%（14/21例）。 4个周期治疗后ORR和深度缓解率均显著高于2个周期（P =0.044，P=0.003）。除此之外，在初诊和复发难治性多发性骨髓瘤组中，治疗2个周期后的ORR分别为75%（9/12例）和60%（9/15例），深度缓解率为25%（3/12例） ) 和 20%(3/15 例); 4个周期治疗后ORR分别为100%（9/9例）和83.3%（10/12例），深度缓解率分别为77.8%（7/9例）和58.3%（7/12例），两组缓解率差异无统计学意义（P >0.05）。
肌酐≥177 μmol/L组，治疗2个周期后血清肌酐水平较治疗前显著降低（P=0.001）。
1q21扩增亚组占比最大（21/27例），ORR为66.7%（14/21例），治疗2个周期后深度缓解率为23.8%（5/21例），ORR为88.9%（治疗4个周期后，深度缓解率为66.7%（12/18例）。所有症状中，最常见的不良反应为肺部感染，1-2级血液学不良反应。
以泊马度胺为基础的治疗方案对初诊和复发难治性高危多发性骨髓瘤具有良好的早期疗效，对细胞遗传学高危多发性骨髓瘤或肾功能不全的多发性骨髓瘤也有益处。
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